Eksperimentalna genska terapija pomaže djeci sa rijetkim poremećajem u svijetu

Terapija uključuje uzimanje matičnih ćelija iz krvi djeteta, umetanje virusa sa zdravim ADA genom i ponovno vraćanje ćelija u tijelo.

Ovo omogućava proizvodnju zdravih imunoloških ćelija, a normalni nivoi imunog sistema postižu se šest do dvanaest mjeseci nakon procedure.

Od 62 djece uključenih u studiju, 59 je uspješno liječeno, a njihovo zdravlje ostalo je stabilno i više od deset godina. Terapija je pokazala minimalne neželjene efekte, uglavnom blage ili umjerene, dok su tri pacijenta kojima terapija nije djelovala nastavila standardno liječenje.

Eksperimentalna terapija već je promijenila život djece, uključujući 11-godišnju Elianu Nachem, kojoj je omogućila normalno djetinjstvo nakon što je kao beba bila u ekstremno visokom riziku od infekcija.

Istraživači planiraju tražiti odobrenje FDA, a terapija bi mogla biti dostupna širom svijeta u naredne dvije do tri godine.