Eksperimentalna genska terapija usporila napredovanje Huntingtonove bolesti
Istraživači su saopštili da je prvi put jedno kliničko ispitivanje pokazalo da lijek može usporiti napredovanje ove rijetke bolesti na trajan i značajan način.
Ljekari navode da je Huntingtonova bolest, smrtonosno nasljedno oboljenje koje se obično javlja u srednjim godinama, po prvi put uspješno liječena u okviru malog ispitivanja.
Huntingtonova bolest dovodi do propadanja i odumiranja neurona u mozgu, što izaziva fizičko i kognitivno slabljenje. Uzrokovana je genskom mutacijom koja ćelijama daje uputstvo da proizvode toksičnu verziju moždanih proteina.
Eksperimentalna terapija ima cilj da smanji nivo tih štetnih proteina jednom dozom snažne genske terapije koja se direktno ubrizgava u mozak.
U studiji koja je obuhvatila 29 osoba, visoka doza lijeka usporila je napredovanje Huntingtonove bolesti za 75 posto tokom tri godine, saopštila je kompanija uniQure, proizvođač ovog tretmana.
Ovo je prvi put da je kliničko ispitivanje uspjelo dugoročno i značajno da uspori razvoj bolesti, naglašavaju istraživači.
Kompanija je rezultate objavila putem saopštenja za medije, ali ih stručnjaci još nisu nezavisno pregledali niti su objavljeni u medicinskom časopisu.
Nezavisni naučnici izrazili su oprezni optimizam, ističući da se radi o mogućem velikom proboju, ali da su potrebna veća ispitivanja s više učesnika kako bi se potvrdilo da lijek zaista djeluje.
„Ovo su nevjerovatne vijesti za sve koje pogađa Huntingtonova bolest, okrutno i razorno oboljenje,“ izjavio je u saopštenju Siddharthan Chandran, direktor UK Instituta za istraživanje demencije.
„Moramo sačekati cjelovite i recenzirane rezultate, ali ovo daje stvarnu nadu porodicama koje se bore s ovom bolešću,“ dodao je Chandran.
Simptomi Huntingtonove bolesti, koji se najčešće javljaju u srednjoj dobi, uključuju promjene u ponašanju, kognitivno propadanje i nevoljne pokrete koji otežavaju hodanje.
Kod nekih oboljelih pojavljuje se i tremor sličan onome kod Parkinsonove bolesti.
Bolest je u pravilu smrtonosna u roku od dvadesetak godina, ali invaliditet nastupa znatno ranije, zbog čega bi rana terapija mogla godinama poboljšati kvalitet života oboljelih.
Stručnjaci upozoravaju da su i raniji pokušaji liječenja Huntingtonove bolesti u početku izgledali obećavajuće, ali su kasnije podbacili.
„Rezultati su ohrabrujući, ali još je rano i već smo imali slične terapije koje na kraju nisu ispunile očekivanja,“ rekao je Roger Barker, profesor kliničke neuroznanosti na Univerzitetu u Cambridgeu.
Kad duša boli, tijelo se lomi: Uradite ovo da očuvate zdravlje!
Personalni trener – mit, moda ili stvarna potreba?
