Britanskoj djevojčici, Opal Sandy iz Oxfordshirea, omogućeno je da čuje zahvaljujući revolucionarnoj genskoj terapiji. Opal, koja ima samo 18 mjeseci, rođena je potpuno gluha zbog slušne neuropatije koja uzrokuje prekid živčanih impulsa između unutrašnjeg uha i mozga.
Sada je zahvaljujući genskoj terapiji koja se testira u Ujedinjenom Kraljevstvu i širom svijeta, sluh djevojčice gotovo normalan, a čak bi se mogao i dodatno poboljšati.
"Rezultat bolji od očekivanog"
Profesor Manohar Bance, ušni kirurg i glavni istraživač za ispitivanje, rekao je novinskoj agenciji PA da su rezultati "bolji nego što sam se nadao ili očekivao" i da bi mogli izliječiti pacijente s ovom vrstom gluhoće.
Rekao je da "imamo rezultate (kod djevojčice Opal) koji su spektakularni i vrlo blizu obnove normalnog sluha. Stoga se nadamo da je to potencijalni lijek."
Kako nastaje slušna neuropatija?
Slušna neuropatija može biti uzrokovana greškom u genu OTOF, koji je odgovoran za stvaranje proteina zvanog otoferlin. To omogućuje ćelijama u uhu da komuniciraju sa slušnim živcem. Kako bi se prevladala greška, genska terapija "nove ere" koju razvija biotehnološka tvrtka Regeneron, unosi aktivnu kopiju gena u uho.
U ovom slučaju, djevojčica je operacijom u septembru prošle godine u desno uho primila infuziju koja sadrži aktivni gen, prenosi INDEX.
Skrieveni simptomi visokog krvnog pritiska
